Was ist Gentherapie?

Für die Deutsche Gesellschaft für Gentherapie e.V. ist die Sache klar:

»Die Gentherapie ist eine rela­tiv jun­ge Disziplin der bio­me­di­zi­ni­schen Forschung, die durch Einschleusung (Gentransfer) von Nukleinsäuren (DNS, RNS) in Zellen des mensch­li­chen Körpers ver­sucht, erwor­be­ne oder ver­erb­te Erkrankungen zu behan­deln. Der Transfer von funk­tio­nell akti­ven Genen bzw. Genabschnitten oder regu­la­to­risch wirk­sa­mer RNS in Körperzellen kann auf unter­schied­li­che Weise erfol­gen… Bei der in vivo Gentherapie wird der Vektor lokal oder syste­misch in den Körper des Patienten ein­ge­bracht. Im Falle des loka­len in vivo Gentransfers wird der Vektor direkt an die­je­ni­ge Stelle appli­ziert, an der die Expression der ein­ge­brach­ten Nukleinsäure erfol­gen soll, wäh­rend bei einem syste­mi­schen in vivo Gentransfer eine Applikation des Vektors in die Blutbahn erfolgt.«
dg​-gt​.de

Das klingt nicht nach einer Bestätigung der "Gegenrede" von Emanuel Wyler in der Berliner Zeitung (s. Erst de‑, jetzt repu­bli­ziert), in wel­cher er kate­go­risch aus­schloß, daß die mRNA-"Impfungen" als Gentherapie ver­stan­den wer­den kön­nen. Dabei ist die Fachgesellschaft sich sicher. In einem am 20.4.22 ver­öf­fent­lich­ten Positionspapier "Gentherapie „Made in Germany“: Eine histo­ri­sche Perspektive, Analyse des Status Quo und Handlungsempfehlungen der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie" ist zu lesen:

»… Eine kurz­fri­sti­ge In-vivo-mRNA-Expression stellt eine inter­es­san­te Perspektive für die pas­si­ve Immuntherapie auf der Grundlage einer „Tumorimpfung“ dar. In die­se Richtung ent­wickel­ten Ugur Sahin und Kollegen in Mainz eine Lipidnanopartikelformulierung von Tumorantigencodierender mRNA und beleg­ten damit den In-vivo-Transfer auf den­dri­ti­sche Zellen sowie AntitumorImmunreaktionen. Dieses Konzept wur­de von BioNTech und Pfizer auf die welt­weit ein­ge­setz­ten mRNA-basier­ten SARS-CoV-2-Impfstoffe über­tra­gen…«
d6a27bf6-9c2f-4d3f-8359–1cb2d86b3d4d.usrfiles.com (ohne Fußnoten zitiert)


Für sei­ne These benennt Wyler einen Aufsatz im Journal of Law and Biosciences von 2018 mit dem Titel „Is it ‚gene the­ra­py‘?. Dort gibt es durch­aus Interessantes zu lesen:

»NIH-Direktor Francis S. Collins und FDA-Kommissar Scott Gottlieb kün­dig­ten kürz­lich an, dass die Genehmigung des Beratenden Ausschusses für rekom­bi­nan­te DNA ("RAC") für die "Gentherapie" nicht mehr erfor­der­lich sei, weil "es nicht mehr genü­gend Beweise für die Behauptung gibt, dass die Risiken der Gentherapie völ­lig ein­zig­ar­tig und unvor­her­seh­bar sind".«

Für die US-Behörden stel­len gen­the­ra­peu­ti­sche Medikamente also nichts ande­res dar als ein belie­bi­ger her­kömm­li­cher Hustensaft. Weiter heißt es dort:

»Der Begriff ist auch mit erheb­li­chen Problemen bei der Preisgestaltung von Arzneimitteln ver­bun­den, da "Gentherapien" im Vergleich zu ande­ren fort­schritt­li­chen Biotherapeutika höhe­re Preise zu ver­lan­gen schei­nen. Und das Aufkommen von gen­tech­nisch ver­än­der­ten Ex-vivo-Therapien, wie CAR‑T, hat die Verwendung des Begriffs wei­ter erschwert. Letztendlich ist der Unterschied zwi­schen der Bezeichnung "Gentherapie" und einer ande­ren Therapie der Unterschied zwi­schen einer Reihe von regu­la­to­ri­schen Anreizen, einer ver­ein­fach­ten Zulassung, spe­zi­fi­schen Herstellungsrichtlinien und wahr­schein­lich auch höhe­ren Preisen und öffent­li­cher Zurückhaltung.

Die Hauptschwierigkeit bei der Definition der "Gentherapie" besteht heu­te dar­in, gene­ti­sche Veränderungen zu kate­go­ri­sie­ren, die nicht direkt ein patho­ge­nes Gen in vivo verändern…«

Im Sinne der oben genann­ten Ziele folgt dann die Stelle, auf die Wyler sich stützt und stürzt:

»Wir schla­gen vor, dass "Gentherapie" – im lai­en­haf­ten, wis­sen­schaft­li­chen und recht­li­chen Sinne – als eine absicht­li­che und vor­aus­sicht­lich dau­er­haf­te Veränderung einer bestimm­ten DNA-Sequenz des zel­lu­lä­ren Genoms – d. h. der Summe der in einer Zelle vor­han­de­nen DNA – zu einem kli­ni­schen Zweck defi­niert wer­den sollte.«

Wyler stellt fest: »Die mRNA-Impfstoffe wür­den nicht unter die­se Definition von Gentherapie fal­len.« Zu beach­ten ist der Konjunktiv. Doch auch die­se Autoren for­mu­lie­ren, was an die Aussagen der deut­schen KollegInnen erinnert:

»Schließlich wird bei der aug­men­tie­ren­den Gentherapie, eben­falls durch die sta­bi­le Transfektion von gene­ti­schem Material, eine neue Funktion ein­ge­führt, die sonst im Zielzelltyp nicht vor­han­den wäre. Dazu gehö­ren meh­re­re Krebsbehandlungen, bei denen gene­ti­sches Material, das für syn­the­ti­sche Immunrezeptoren kodiert, als Methode zur Verstärkung der Immunfunktion gegen Tumore ein­ge­setzt wird…«

Die genetische Veränderung durch Viren, Lipid-Nanopartikel oder Zellen sollte immer noch als Gentherapie angesehen werden

Bis hier­hin hat Wyler offen­bar nicht gele­sen, womit er sich wenig von Lauterbach und Drosten unterscheidet:

»Im Rahmen unse­rer Definition hal­ten wir es auch für wich­tig, klar­zu­stel­len, was unse­re Definition der Gentherapie nicht beinhal­tet. Unsere Definition ist nicht spe­zi­fisch für einen Vektor oder einen Mechanismus. Was den Vektor betrifft, so soll­te die gene­ti­sche Veränderung durch Viren, Lipid-Nanopartikel oder Zellen immer noch als Gentherapie ange­se­hen wer­den. Wir sehen kei­nen Grund, war­um ein Vektor unter die Gentherapie fal­len soll­te und ein ande­rer nicht; die gene­ti­sche und funk­tio­nel­le Veränderung des Genoms bleibt die gleiche…«

Es bleibt also die Frage, ob die Lipid-Nanopartikel der "Impfstoffe" eine "neue Funktion ein­füh­ren, die sonst im Zielzelltyp nicht vor­han­den wäre". Um die­se Frage drückt sich Wyler. Die Antwort kann nicht das juri­sti­sche Wegdefinieren von EU-Behörden sein.

Update: Als zwei­ten Beweis führt Wyler an:

»Ähnlich äußert sich die US-ame­ri­ka­ni­sche Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie (ASGCT): „Gene the­ra­py is the intro­duc­tion, rem­oval, or chan­ge in the con­tent of a person’s gene­tic code with the goal of trea­ting or curing a dise­a­se.“ Also auch hier: Gentherapie ist die Änderung der gene­ti­schen Ausstattung einer Person, was die mRNA-Impfstoffe nicht ein­schließt.«

Das Zitat trifft zu. Wie ver­ein­bart sich dies aber mit der Äußerung des Präsidenten jener Gesellschaft?

asgct​.org (11.12.20)

Auf der Seite der ASGCT ist zu lesen:

»Die heu­ti­ge FDA-Zulassung des COVID-19-Impfstoffs BNT162b2 von Pfizer und BioNTech ist ein gro­ßer Tag für die USA und ein wich­ti­ger Meilenstein für den Bereich der Gen- und Zelltherapie.

Dieser Impfstoff ist nicht nur ein ent­schei­den­der Schritt zum Schutz der Menschen vor einem Virus, an dem mehr als 1,5 Millionen Menschen gestor­ben sind und das die Krankenhaussysteme welt­weit über­for­dert. Es ist der erste von der FDA zuge­las­se­ne mRNA-Impfstoff bzw. das erste zuge­las­se­ne mRNA-Arzneimittel über­haupt und stellt den Höhepunkt einer jahr­zehn­te­lan­gen Forschung dar, die nun die Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie auf der Weltbühne demon­striert.

Der Impfstoff nutzt mRNA, um die Zellen einer Person dar­auf zu pro­gram­mie­ren, vie­le Kopien eines Fragments des SARS-CoV-2-Virus zu pro­du­zie­ren. Das Fragment ver­an­lasst dann das Immunsystem, den Körper anzu­grei­fen, wenn das ech­te Virus in den Körper ein­zu­drin­gen ver­sucht…«

Danke für den Hinweis an @Daniel J!


"Impfstoffe" sind Gentherapie

Erinnert sei an die Worte des Bayer-Vorstandsmitglieds Stefan Oelrich auf dem Berliner World Health Summit 2021:

»Ich sage immer ger­ne: Wenn wir vor zwei Jahren eine Umfrage in der Öffentlichkeit gemacht hät­ten – "Wären Sie bereit, eine Gen- oder Zelltherapie in Ihren Körper zu inji­zie­ren?" – hät­ten wir wahr­schein­lich eine Ablehnungsquote von 95 % gehabt.«

Siehe Näheres in "Impfstoffe" sind Gentherapie, sagt Bayer-Vorstand und Charité-Aufsichtsratsmitglied

Wie die Industrie unmit­tel­bar in die Definitionen ein­greift, wird geschil­dert in:

Wie U. Sahin und Ö. Türeci (Biontech) mit T. Hinz (PEI) der EMA regu­la­to­ri­sche Hinweise gaben und dabei eine Achillesferse benannten

Herstellerfirma spricht von RNA-Gentherapeutika

Die Firma Echelon Biosciences, die den u.a. für die Biontech-Produkte benö­tig­ten Hilfsstoff Polyethylenglykol (PEG) her­stellt, ver­weist auf einen Artikel "Lipid Nanoparticles for Delivery of Therapeutic RNA Oligonucleotides". Darin ist zu lesen:

»Zusammenfassung
Die Gentherapie ist ein span­nen­des Gebiet, das das Potenzial hat, neue wis­sen­schaft­li­che und the­ra­peu­ti­sche Aufgaben zu lösen. Die Gentherapie auf RNA-Basis hat in den letz­ten Jahrzehnten bemer­kens­wer­te Fortschritte gemacht. Dennoch ist eine effi­zi­en­te, ziel­ge­rich­te­te Verabreichung von RNA-Therapeutika immer noch eine Voraussetzung für die kli­ni­sche Anwendung. In die­ser Übersichtsarbeit stel­len wir aktu­el­le Verabreichungsmethoden für RNA-Gentherapeutika auf der Basis von Lipid-Nanopartikeln (LNPs) vor. Wir kon­zen­trie­ren uns auf die kli­ni­sche Attraktivität der aktu­el­len RNA-NP und dis­ku­tie­ren die bestehen­den Herausforderungen bei der Herstellung und dem Screening von LNP-Kandidaten für eine effek­ti­ve Umsetzung in Arzneimittel für mensch­li­che Stoffwechselkrankheiten und Krebs.«

(Hervorhebungen in blau nicht in den Originalen.)

12 Antworten auf „Was ist Gentherapie?“

  1. Also rele­vant für die Zulassung, Überwachung usw. Ist doch die juri­sti­sche Definition der EMA. Es ist das recht­lich ver­bind­lich, was im Gesetz steht und nicht die eine oder ande­re Definition von Wissenschaftlern. Auf die­sen juri­sti­schen Sachverhalt bezieht sich ja auch das Autorenkollektiv in der BZ. Denn war­um wird wohl in dem EMA Text Gentherapie und dar­auf basie­ren­de Impfungen recht­lich abgegrenzt? 

    Wenn das den Wissenschaftlern nicht passt müs­sen sie for­dern das die recht­li­che Definition von Gentherapie in der EMA Definition kon­kre­ter gefasst wird, so das die expli­zi­te Ausnahme der Impfung von die­ser ent­fal­len kann.

    1. "Wenn das den Wissenschaftlern nicht passt müs­sen sie for­dern das die recht­li­che Definition von Gentherapie in der EMA Definition kon­kre­ter gefasst wird, so das die expli­zi­te Ausnahme der Impfung von die­ser ent­fal­len kann."

      DEFINITIONSMACHT darf nicht allein Wissenschaften über­las­sen werden.

  2. Etwas Biochemie: Jeder Organismus, also auch der des Menschen erkennt kör­per­ei­ge­ne und kör­per­frem­de Stoffe anhand spe­zi­fi­scher che­mi­scher Reaktionen. Natürlich auch die Nukleinsäuren einer DNA (Adenin, Cytin, Guanin, Thymin *). Die Reihenfolge die­ser Nukleinsäuren in einer DNA jedoch kann ein Organismus gar nicht erken­nen, denn spez. Reaktionen ein­zel­ner Nukleinsäuren auf die der Körper testet sind unab­hän­gig von deren Reihenfolge in einer DNA.

    Woran erkennt ein Organismus nun, ob es sich um Fremd-DNA han­delt oder um sei­ne Eigene? Oder um die DNA//RNA eines Virus? Anhand der Eiweißkörper die dem Erbgut als Verpackung die­nen und um die sich die Helix einer DNA her­um­win­det (Histone a, b und c)!

    Also von wegen Baupläne sprit­zen, auf die Verpackung kommt es an!

    *) in einer RNA tritt Uracil anstel­le Thymin.

  3. https://​www​.gen​-ethi​sches​-netz​werk​.de/​c​o​r​o​n​a​/​2​5​8​/​w​a​s​-​b​r​o​d​e​l​t​-​d​e​r​-​g​e​r​u​e​c​h​t​e​-​k​u​e​che

    In einem ande­ren Text las ich, daß der Vorstand des Netzwerks usw. sich in den letz­ten Jahren stark geän­dert hat. Ich bin gespannt, inwie­weit sich die dort auf­sge­stell­ten Thesen in der Wirklichkeit behaup­ten. Irgendwie fin­de ich es fast pein­lich, wie zag­haft sich Kritik äußert, und wie falsch man­ches schon jetzt ein­deu­tig ist. Wieder eine Alibi Organisation entlarvt?

  4. Die "Impfung" ist ja auch nur des­we­gen kei­ne "Gentherapie", weil man (erst mit Einfuehrung die­ser "Impfstofe") *defi­niert* hat, dass als "Impfstoff" an *Menschen* ver­ab­reich­te Substanzen *nie­mals* als "Gentherapien" gel­ten duer­fen. Es ist also eine "pder Definiition" fest­ge­leg­te *Abweichung* von der bis dato gel­ten­den Einteilung (die sich auch aus­schliess­lich auf "Impfungen" und da auch nur auf an Menschen ver­ab­reich­te "Impfungen" bezieht).

    Mir per­soen­lich ist die Definition von Gentherapie lie­ber, wie sie am Anfang des Artikels ztiert wur­de und wie sie bis 2019 nahe­zu aus­nahms­los gegol­ten hat. Die "Ausnahme" wur­de erst waeh­rend der "Pandemie" defi­niert, um fuer die­se "Impfstoffe" die viel stren­ge­ren Regelungen fuer "Gentherapeutika" zu umge­hen (weil die­se dem "straf­fen Zeitplan" zur Einfuehrung der "Impfung" ent­ge­gen gestan­den haetten).

    Nur wol­len das vie­le nicht begrei­fen, weil "was nicht sein kann, das nicht sein darf" …

    1. In erster Linie erzeu­gen die­se "Impfstoffe" Blutgerinnsel und wir­ken damit ähn­lich wie Desinfektionsmittel. Eine Herzmuskelentzündung ist nur die Folge dessen.

  5. Guten Abend,

    ergän­zend sei noch erwähnt, dass der Präsidentder Amerikanischen Gesellschaft für Zell- und Gentherapie (ASCGT) den mRNA-Impfstoff BNT162b2 (Biontec/Pfizer) als Zitat: "(..) signi­fi­cant mile­stone for the field of gene and cell the­ra­py." bezeich­net hat. (1)

    Ich erwäh­ne das des­halb weil Wyler die ASCGT als zitie­rens­wert für sei­ne Widerlegung hält, aber grund­le­gen­de Widersprüche sei­ner Konsequent ignoriert.

    Was Wyler tat­säch­lich tut: er betreibt in sei­ner Gegenrede "Cherrypicking" und wen­det Schopenhauers Kunstgriffe der Eristik in Reinkultur an, die Redakteure der Berliner Zeitung sind dem­ge­gen­über schein­bar der­ma­ßen unbe­darft, dass es weh tut.

    Freundliche Grüße,
    Daniel

    (1)https://asgct.org/publications/news/december-2020/pfizer-covid19-mrna-vaccine

  6. "es nicht mehr genü­gend Beweise für die Behauptung gibt, dass die Risiken der Gentherapie völ­lig ein­zig­ar­tig und unvor­her­seh­bar sind".

    Das ist ein Faktencheck-style- Strohmann.

    Diese Behauptung erhebt nie­mand, der sich an bereits erwor­be­nem Wissen ori­en­tiert. Es ist vor­her­seh­bar, dass spe­zi­el­le Risiken zu erwar­ten sind, und das gehört vor der Anwendung abge­klärt. "Völlig ein­zig­ar­tig" ist gar­nichts auf der Welt.

  7. hen­ning rosenbusch
    @rosenbusch_
    ·
    Nov 2, 2021
    Warum mel­den unse­re euro­päi­schen Nachbarn eigent­lich so vie­le Nebenwirkungen, die es gar nicht gibt? 

    http://t.me/Rosenbusch
    https://​pbs​.twimg​.com/​m​e​d​i​a​/​F​D​L​g​9​z​l​X​M​A​I​3​w​F​O​?​f​o​r​m​a​t​=​j​p​g​&​n​a​m​e​=​s​m​all
    … [wei­ter unten]
    hen­ning rosenbusch
    @rosenbusch_
    ·
    Nov 3, 2021
    Replying to
    @MintNewbee

    @tom_zeh
    and
    @PanPagan
    Die größ­te Fachgesellschaft in Sachen Zell- und Gentherapie weltweitASGCT fei­ert die “Impfungen” in zig Artikeln als Durchbruch ihres Fachs. Und nennt sie Gentherapie oder Gentherapie-Impfung.

    Ist es viel­leicht eher ten­den­zi­ös das weg­zu­las­sen, wie die @tagesschau
    ? I don’t know‍♂️
    https://​pbs​.twimg​.com/​m​e​d​i​a​/​F​D​S​3​R​b​T​X​0​A​M​C​q​O​m​?​f​o​r​m​a​t​=​j​p​g​&​n​a​m​e​=​s​m​all

    https://​twit​ter​.com/​A​S​G​C​T​h​e​r​a​p​y​/​s​t​a​t​u​s​/​1​4​5​5​9​9​7​8​8​2​6​8​3​7​6​8​838

  8. Warum stellt die überlastete Justiz nicht konsequent diese Verf. aus Opportunitätsgründen auf Kosten der Staatskasse ein? sagt:

    Jessica Hamed
    @jeha2019
    ·
    44m
    Während Verwaltungsgerichte Entscheidung über Coronabeschränkungen ver­wei­gern (zu gering­fü­gig), wer­den Verstöße dage­gen von den Strafgerichten bis ins klein­ste (oft über­trie­ben & mit auf­fäl­li­ger Härte) verfolgt.
    #ZweierleiMaß
    @lto_de
    @cobvl
    @RonenSteinke
    @schroeder_k

    1/2
    Quote Tweet
    Friedemann Däblitz
    @dablitz_f
    ·
    Feb 17
    Replying to @DrScheuch and @Karl_Lauterbach
    Besser als @DrScheuch und @Karl_Lauterbach weiß es wei­ter­hin LG München II. In Berufung gegen Freispruch mei­nes Mandanten (kei­ne Maske im Freien) wg. SV-Gutachten Dr. Scheuchs in Aug’21 hat es statt Scheuch nur Virologen gehört: Aerosolverteilung kein ziel­füh­ren­der Parameter
    Jessica Hamed
    @jeha2019
    Warum wird 02/23 mit 2 Sachverständigen (!) (1. Instanz @DrScheuch
    , der angeb­lich zu wenig Expertise habe) noch über #Maskenpflicht im Freien verhandelt?
    Warum stellt die über­la­ste­te Justiz nicht kon­se­quent die­se Verf. aus Opportunitätsgründen auf Kosten der Staatskasse ein? 2/2
    https://​twit​ter​.com/​j​e​h​a​2​0​1​9​/​s​t​a​t​u​s​/​1​6​2​7​6​0​2​1​0​2​6​9​1​1​7​6​449

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